A JZP150-t az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) Fast Track minősítést adta a PTSD-re a rendellenesség súlyossága alapján. Az FDA szerint ez az elnevezés célja, hogy megkönnyítse a súlyos állapotok kezelésére és a kielégítetlen egészségügyi szükségletek kielégítésére alkalmas gyógyszerek fejlesztését és felgyorsítását.

„Az FDA Fast Track JZP150 elnevezése a PTSD-betegek súlyos, folyamatos, kielégítetlen orvosi szükségleteinek figyelemre méltó elismerése, valamint a JZP150 új mechanizmusának potenciális előnyei ennek a legyengítő rendellenességnek a kezelésére” – mondta Rob Iannone, MD, MSCE, ügyvezető alelnök. , kutatás és fejlesztés, valamint a Jazz Pharmaceuticals tiszti főorvosa. „A PTSD betegségteher pusztító hatással lehet a betegekre és családjaikra e gyakori állapot miatt, ahol a prevalencia várhatóan növekedni fog. A Jazz elkötelezte magát az innovatív gyógyszerek fejlesztése és kereskedelmi forgalomba hozatala mellett, és a JZP150 klinikai fejlesztésének előrehaladása egy értelmes út kezdete a PTSD-vel élők megsegítésére.”

A PTSD egy pszichiátriai rendellenesség, amely emberek millióit érinti, és a betegeknek gyakran vannak kontrollálatlan tünetei, amelyek befolyásolják a mindennapi tevékenységeik elvégzésére és a társadalmi működésre való képességüket. A jelenleg jóváhagyott gyógyszerek hatékonysága korlátozott, és nem áll rendelkezésre gyógymód az állapotra. Csak két antidepresszáns kapott engedélyt az FDA-tól a PTSD tüneteinek kezelésére az elmúlt 20 évben. Egyetlen jóváhagyott terápia sem célozza meg a mögöttes biológiát, amely az ilyen traumatikus eseményeket és tapasztalatokat a PTSD krónikus mentális betegségévé alakítja.

„A PTSD mélyen befolyásolja a betegségben szenvedők életét, kapcsolatait és karrierjét. Jobb kezelésekre van szükségünk, hogy segítsünk a traumát szenvedőknek visszanyerni az életüket” – mondta John H. Krystal, MD, Robert L. McNeil Jr., a transzlációs kutatások professzora és a pszichiátria, idegtudomány és pszichológia professzora a Yale Egyetemen. "A JZP150 egy új mechanizmust céloz meg az agyban, és ez az új, 2. fázisú PTSD-vizsgálat segíteni fog nekünk abban, hogy többet megtudjunk a molekula biztonságosságáról és hatékonyságáról, mint potenciális kezelésről azon betegek számára, akik számára előnyös lenne egy új terápia."

A 2. fázis tárgyalásáról

A többközpontú, kettős-vak, randomizált, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat két adag JZP150-et értékel majd, és 40 amerikai vizsgálati helyszínen zajlik. A vizsgálatba 270, 18 és 70 év közötti, PTSD-vel diagnosztizált felnőttet vonnak be az Amerikai Pszichiátriai Társaság Mentális zavarok Diagnosztikai és Statisztikai Kézikönyvének 5. kiadásának (DSM-5) kritériumai alapján.

A vizsgálat elsődleges végpontja a résztvevők változásait méri a vizsgálat kezdetétől a kezelés végéig a Clinician-Administrated PTSD Scale (CAPS-5) pontszáma alapján. A CAPS-5 egy strukturált klinikai interjú, és a PTSD-s betegek diagnosztizálásának és értékelésének arany standardja. 30 elemet tartalmaz, amelyek segítségével az orvosok PTSD-diagnózist állíthatnak fel, és értékelhetik a tünetek súlyosságát, valamint a társadalmi és foglalkozási működésre gyakorolt hatást. A vizsgálatnak több másodlagos végpontja is van, beleértve a klinikai globális benyomások súlyossági foka és a betegek globális benyomása szerinti súlyossági skálák pontszámainak változásait a vizsgálat kezdetétől a kezelés végéig.

Körülbelül JZP150

A JZP150 egy kísérleti kis molekula, amelyet a zsírsavamid-hidroláz (FAAH) enzim szelektív gátlására fejlesztettek ki, és jelenleg fejlesztés alatt áll a poszttraumás stressz zavar (PTSD) kezelésére felnőtteknél. A PTSD-ben a félelem kihalásának hiánya hozzájárul a traumás emlékek fennmaradásához. A PTSD kezelésének alapját a félelem kihalásának tanulását elősegítő beavatkozások képezik. A jelenlegi első vonalbeli gyógyszeres kezelések, mint például a szelektív szerotonin-újrafelvétel-gátlók, enyhítik a PTSD egyes tüneteit, de nem az alapvető probléma (a kihalástól való félelem tanulása és annak megszilárdítása) kezelésére szolgálnak. A JZP150-nel végzett korábbi preklinikai és klinikai vizsgálatokból származó adatok bizonyítékot szolgáltatnak arra, hogy a FAAH-gátlás javíthatja a félelem kihalási emlékeinek felidézését és enyhítheti a stressz szorongáskeltő hatásait.

A Jazz 150 októberében szerezte meg a JZP04457845 (korábbi nevén PF-2020) világméretű jogait a SpringWorks Therapeuticstól. A Pfizer Inc. eredetileg fedezte fel és fejlesztette ki a molekulát, és kizárólag a SpringWorks számára engedélyezte.

A poszttraumás stressz zavarról

A poszttraumás stressz zavar (PTSD) egy gyakori pszichiátriai állapot, amely a traumatikus eseményeknek és tapasztalatoknak való közvetlen vagy közvetett kitettség eredménye lehet. A PTSD-ben szenvedő egyéneknek intenzív és zavaró gondolatai és érzései vannak a tapasztalatukkal kapcsolatban, amelyek a traumatikus esemény után is fennállnak, és visszaemlékezések vagy rémálmok révén újraélhetik az eseményt, és szomorúságot, félelmet, haragot és más emberektől való elszakadást érezhetnek. A PTSD terhe óriási, mivel a betegek küzdenek a tüneteik kordában tartásával, a napi tevékenységek elvégzésével és a társadalmi szerepvállalással. Jelentős kielégítetlen igény mutatkozik a PTSD-s betegek iránt, mivel nincs olyan terápia, amely kezelné a rendellenesség kiváltó okát.