Egy lépéssel közelebb a cisztás fibrózis új terápiájához

Az Entrinsic Bioscience és licenctulajdonosa, a Nuvara Therapeutics bejelentette, hogy egy lépéssel közelebb kerültek ahhoz, hogy az RxAA-készítményeket terápiaként alkalmazzák az I. osztályú cisztás fibrózisban szenvedő betegek kezelésére. A Floridai Egyetem kutatója, Dr. Sadasivan Vidyasagar, a vállalat tudományos tanácsadó testületének alapítója és elnöke a közelmúltban a philadelphiai Experimental Biology 2022 konferencián megosztott egy alternatív megközelítést a légúti anionszekréció helyreállítására.      

Vidyasagar és csapata, amelyben az UF és az Entrinsic Bioscience kutatói is részt vettek, bebizonyították, hogy a Nuvara VS-009 formulája előnyös lehet az I. osztályú cisztás fibrózisban, valamint a II. és III. osztályú mutációkkal rendelkező betegek számára. A terápia alkalmazható önmagában vagy más terápiákkal kombinálva a kloridszekréció javítására.

Stephen J. Gatto, a Nuvara Therapeutics ügyvezető elnöke gratulált Astrid Groschének és Dr. Vidyasagar csapatának a folyamatos elkötelezettségükért a légúti hámfunkció értékelésének innovatív módszerei iránt.

„Szeretnék köszönetet mondani Astridnak, Dr. Vidyasagarnak és csapata többi tagjának fáradhatatlan elkötelezettségükért a cisztás fibrózis I. osztályú mutációinak megoldására, amely mutáció a CF-populáció akár 18%-át is érintheti” – mondta Stephen J. Gatto.

"Ez a két absztrakt azt mutatja, hogy az ioncsatorna-manipuláció lehetséges a légúti epitéliumban az aminosavak testreszabott összetételével" - folytatta Gatto. „Az ioncsatorna diszfunkció számos betegségben központi szerepet játszik, mint például a CF és a fokozott nyálkahártya-termeléssel járó betegségek, beleértve az asztmát és a COPD-t. Ezek a megközelítések/kezelések lehetővé teszik számunkra, hogy minimális mellékhatásokkal módosítsuk az ionok és víz beáramlását a légutakba sejtszinten.

„Van még tennivaló, de a lehetőség valóban izgalmas, és áttörést jelenthet a csatornapátiák és a kapcsolódó betegségek kezelésében” – mondta Gatto.

Vidyasagar bemutatott egy posztert is egy olyan eszközről, amelyet laboratóriuma a bél perisztaltikájának, valamint az intraluminális nyomás, az izomösszehúzódás és a folyadéktérfogat változásainak kölcsönhatásainak jobb mérésére fejlesztett ki.

„Ez a két absztrakt egyedülálló abban a tekintetben, hogy képesek az epiteliális transzmembrán fehérjék (eTMP) modulálására az amino-SAA (RxAA) szelektív összetételével” – mondta Dr. William Denman, a Nuvara Therapeutics főorvosi tanácsadója. "Ez megnyitja az ajtót a hatékony, nem toxikus terápia előtt alapvető sejtszinten, etiológiától függetlenül."

Dr. Denman folytatta: „A jövőbeli kezelések most meghatározhatók és az egyéni csatornához és betegséghez igazíthatók – igazi személyre szabott orvoslás. Még több munkára van szükség, de ez lehetővé teheti a kezelési alternatívákat sejtszinten a különböző betegségek spektrumában minimális mellékhatásokkal.

Az Entrinsic Bioscience egy UF startup, amely az UF Innovate | Gyorsuljon az alachuai Sid Martin Biotechnél. A vállalat teljesen természetes, glükózmentes készítményeket fejleszt a klinikai hidratálás, a bél egészség és jólét, az allergiák és a bőrápolás érdekében.