Az új mechanizmus teljes mértékben visszaállíthatja a CFTR funkciót cisztás fibrózisban

A Sionna Therapeutics ma bejelentette a cég hivatalos elindítását és a 111 millió dolláros B sorozatú finanszírozás lezárását. A fordulót az OrbiMed vezette, a T. Rowe Price Associates, Inc., a Q Healthcare Holdings, LLC., a QIA, a katari szuverén befektetési alap 150%-os tulajdonában lévő leányvállalata és korábbi befektetők, köztük az RA Capital, a TPG cég által tanácsolt alapok részvételével. A Rise Fund, az Atlas Venture és a Cystic Fibrosis Foundation. Sionna eddig körülbelül XNUMX millió dollárt gyűjtött össze.

A Sionna a CFTR első nukleotid-kötő doménjének (NBD1) stabilizálásával fejleszti az első osztályú kis molekulák sorozatát, amelyek célja a cisztás fibrózis transzmembrán konduktancia szabályozó (CFTR) fehérje funkciójának teljes helyreállítása, amely CF-ben hibás. A CF fő oka a ΔF508 genetikai mutáció, amely befolyásolja az NBD1 stabilitását és a CFTR funkciót.

Klinikailag prediktív in vitro CF modellekben a Sionna NBD1-re célzott kis molekulái más komplementer modulátorokkal kombinálva kimutatták, hogy képesek normalizálni az ΔF508 genetikai mutáció által érintett CFTR fehérje hajtogatását, érését és stabilitását. Ez lehetővé teszi a CFTR megfelelő szállítását a sejtfelszínre, valamint az ionok és a víz áramlásának normális szabályozását. Azáltal, hogy az ΔF508 genetikai mutációval rendelkező betegek CFTR funkcióját teljesen visszaállítja a CF-ben nem szenvedő betegek sejtjeiben látható szintre, a Sionna csővezetéke kategóriájában a legjobb hatékonyságot és optimális klinikai előnyt nyújthat a CF-ben szenvedő betegek számára.

„Az NBD1 egy jól ismert és kutatott célpont, de mindeddig kivédhetetlennek tartották. Összpontosított erőfeszítéseink és az NBD1 terén elért folyamatos előrehaladás alapján úgy látjuk, hogy a CF-ben szenvedők túlnyomó többségénél lehetőség nyílik a CFTR működésének normalizálására” – mondta Mike Cloonan, a Sionna Therapeutics elnök-vezérigazgatója. „Küldetésünk a Sionnánál, hogy jelentősen javítsuk az egészséget és az életminőséget azoknak az embereknek, akik továbbra is szenvednek a CF-vel való együttélés egész életen át tartó következményeitől és terheitől. Ezzel a finanszírozással, erős szindikátusunkkal, valamint tapasztalt és tehetséges csapatunkkal izgatottan várjuk a Sionna elindítását, és arra összpontosítunk, hogy az első vegyületeket a mi differenciált csővezetékünkből a klinikára továbbítsuk.”

A CF egy súlyos, potenciálisan végzetes genetikai betegség, amelyet a CFTR gén mutációja okoz, amely nyálka felhalmozódásához a tüdőben és a légutakban, károsodott hasnyálmirigy-működéshez és más szervek diszfunkciójához vezet, ami jelentős és gyakran súlyos hatással lehet az egészségre és az életre. elvárás. Világszerte több mint 100,000 90 ember él CF-ben, ii, akiknek a becslések szerint 508 százaléka rendelkezik a CFTR NBD1 tartományán belül előforduló ΔF1 genetikai mutációval. Ez a mutáció azt okozza, hogy az NBD508 testhőmérsékleten kibontakozik, és rontja a CFTR funkciót. A jelenleg jóváhagyott kezelések elérhetősége és a CFTR-en belüli egyéb célok terén elért jelentős előrelépés ellenére a legtöbb ΔF1-ban szenvedő ember nem éri el a teljes CFTR funkciót. Az NBDXNUMX elengedhetetlen a CFTR működésének normalizálásához és az egészséges, szabadon áramló nyálkaképződéshez a légutakban, az emésztőrendszerben és más szervekben.