A PaxMedica, Inc., a biogyógyszeripari vállalat, amely olyan gyógyszerek fejlesztésére összpontosít, amelyek segítenek leküzdeni az összetett neurológiai állapotokkal járó kihívásokat, ma bejelentette, hogy jóváhagyást kapott a Dél-afrikai Egészségügyi Termékek Szabályozó Ügynökségétől (SAHPRA) a A PAX-101 (szuramin intravénás (IV) infúziók) hatása a hosszú COVID-19 szindrómában (LCS) szenvedő betegeknél, amely a SARS-CoV-2 fertőzés poszt-akut következményeiként is ismert.
A PAX-LCS-101 vizsgálat egy 1B fázisú, prospektív, randomizált, placebo-kontrollos, kettős-vak, többszörös dózisú vizsgálat lesz. A dél-afrikai nemzeti etikai bizottság jóváhagyását követően a tanulmány várhatóan az idei év első negyedévében kezdi meg a betegek felvételét.
Az LCS egy súlyos, több rendszerre kiterjedő betegség, amely a COVID-19-vel való akut fertőzést követően számos személynél jelentős mértékű működési károsodást okoz. Az LCS diagnózisa kihívást jelent, mivel nincsenek specifikus tesztek a diagnózis felállítására. Bár az orvosi irodalomban számos definíciót javasoltak, a legtöbb kutató az LCS-t olyan szindrómaként határozza meg, amely különféle fizikai és neuropszichiátriai tünetek elhúzódó lefolyását foglalja magában, amelyek 12 hétig vagy tovább fennállnak alternatív magyarázat nélkül. A vizsgálat várhatóan olyan betegeket von be, akiknél a COVID-19 vírussal korábban dokumentált fertőzés után tartósan fennálló LCS jelei és tünetei vannak. Az LCS tünetei minden betegnél változhatnak, de gyakran magukban foglalják a fáradtságot, „agyköd”, fájdalom, fejfájás, légszomj, koncentráció- és figyelemzavar, alvászavar, ortosztázis és szédülés, csökkent működés, valamint számos kapcsolódó tünet, mint pl. mint ízületi és izomfájdalmak, depresszió és szorongás.
Megfigyelték, hogy az LCS nagyon hasonlít egy másik posztakut fertőzéses rendellenességre, amely myalgiás encephalomyelitis / krónikus fáradtság szindróma (ME/CFS) néven ismert. Mindkét rendellenességben a fáradtság kiemelkedő tünet, és sok más megfigyelt tünet átfedi egymást. Mindkét állapot képtelenséget eredményezhet a munkavégzésre vagy a normál tevékenységek végzésére, és szélsőséges esetekben az ME/CFS dokumentáltan évekig fennáll, ami azt eredményezi, hogy az érintettek otthon, ha nem ágyhoz kötődnek. A PaxMedica azt tervezi, hogy tanulmányozza a PAX-101-et LCS és ME/CFS kezelésére egyaránt.
Ez a klinikai vizsgálat a tervek szerint két adag suramin (5 mg/ttkg és 10 mg/kg) biztonságosságát és tolerálhatóságát, hatékonyságát és farmakokinetikai hatását vizsgálja 18 éves és idősebb felnőtteknél, LCS-ben.
Az LCS kezelésének jelentős kielégítetlen orvosi igénye ellenére jelenleg nincs jóváhagyott gyógyszer erre a rendellenességre. A tudományos és orvosi közösségek egyre inkább egyetértenek abban, hogy több kutatásra van szükség az LCS és a potenciálisan kapcsolódó ME/CFS okok feltárására.
A PAX-101 jelenleg is az autizmus spektrum zavar (ASD) 2. fázisában van. A Társaság emellett fejleszti a PAX-102-t, a suramin szabadalmaztatott intranazális készítményét ASD és más neurológiai rendellenességek kezelésére.
MIT KELL ELVENI A CIKKBŐL:
- , a biopharmaceutical company focused on developing medicines that help overcome the challenges of living with complex neurological conditions, today announced that it has received approval from the South African Health Products Regulatory Agency (SAHPRA) for its clinical trial application to study the effects of PAX-101 (suramin intravenous (IV) infusions) in patients with Long COVID-19 Syndrome (LCS), also known as post-acute sequelae of SARS-CoV-2 infection.
- The symptoms of LCS in each patient can vary but often include fatigue, “brain fog”, pain, headaches, shortness of breath, difficulty with concentration and attention, sleep disturbance, orthostasis and dizziness, and decreased functioning as well as many associated symptoms such as joint and muscle pain, depression and anxiety.
- Although there are many definitions proposed in the medical literature, most researchers define LCS as a syndrome that includes a protracted course of various physical and neuropsychiatric symptoms that persist for 12 weeks or more without an alternative explanation.
