A legtöbb emberi megbetegedést előidéző ​​betegségek úttörő kezelése

A zászlóshajó úttörő ma bemutatta a Vesalius Therapeutics vállalatot, amely az emberi megbetegedések 90%-át kiváltó betegségek megértésének és kezelésének újradefiniálására összpontosít. A zászlóshajó eredetileg 75 millió dollárt ajánlott fel a Vesalius platform és az új gyógyszerek kezdeti gyártási sorozatának fejlesztésének támogatására. Christopher Austin, MD, aki korábban a National Institutes of Advancing Translational Sciences (NCATS) alapító igazgatója volt a National Institutes of Health-nél (NIH), vezérigazgatóként fogja vezetni a céget. Dr. Austin 2021 márciusában csatlakozott a zászlóshajóhoz, mint vezérigazgató-partner.               

„A társadalom legpusztítóbb betegségeinek kezelésében elért előrehaladás nem haladt olyan gyorsan, mint lehetett volna, mert iparágunk nem megfelelően határozta meg a problémát. A Flagshipnél rájöttünk, hogy ezeknek a feltételeknek a megoldásához másként kell gondolkodnunk” – mondta Doug Cole, MD, a Flagship Pioneering ügyvezető partnere, a Vesalius társalapítója és igazgatótanácsának elnöke. „A Vesaliust azért hozták létre, hogy alapjaiban alakítsa át azt a módot, ahogyan az olyan gyakori betegségeket nézzük, diagnosztizáljuk és kezeljük, amelyeket a biotechnológia nagyrészt figyelmen kívül hagyott. Hiszünk abban, hogy megközelítésünk átalakító hatással lesz arra a képességünkre, hogy kezeljük azokat a betegségeket, amelyek a világ szenvedésének és halálának kilencven százalékát okozzák.”

Jelenleg sok olyan betegség, amely betegek millióit érinti világszerte, egyetlen diagnózissal (például cukorbetegséggel) rendelkezik, amely több különböző betegséget is magában foglal, amelyek mindegyike különböző biológiai okokkal rendelkező betegek különböző csoportjait érinti. Ez gyakran egyedi tüneteket eredményez, amelyek hátterében a genetikai áramkörök olyan rendellenességei állnak, amelyek eltérnek a többi csoportban tapasztalt meghajtóktól – ami azt jelenti, hogy a ma közösen diagnosztizált betegek valójában nem mindegyikben szenvednek ugyanabban a betegségben.

A Vesalius DIAMOND platformja úgy működik, mint egy prizma, amely a betegeket terápiásán jelentős csoportokra osztja mesterséges intelligencia és gépi tanulás segítségével, hogy napvilágra hozza a klinikai prezentáció mögött meghúzódó biológiát. A DIAMOND szabadalmaztatott, betegektől származó kísérleti rendszereket hoz létre, amelyeket a gyógyszerjelöltek szűrésére és jellemzésére használ, hogy helyreállítsa ezeket az áramköröket az egészséges működéshez. Ez a megközelítés új utakat fog feltárni a korábban kezelhetetlen betegségek terápiájának kifejlesztésében.

Dr. Austin megjegyezte: „A gyakori betegségek nem monolitikusak, valójában több, genetikailag és biológiailag eltérő betegség konstellációja, amelyek eltérően érintik a betegeket. A DIAMOND platformunk lehetővé teszi számunkra, hogy tisztázzuk ezeket a meghatározott betegcsoportokat, és megértsük közös biológiájukat, hogy a megfelelő terápiát alkalmazzuk a megfelelő betegcsoport számára. A betegcsoportok közös tüneteik, genetikájuk és biológiájuk alapján történő desztillálásával úgy gondoljuk, hogy javíthatjuk az elterjedt betegségek elleni gyógyszerek sikeres kifejlesztésének esélyeit. Ezen túlmenően, szabadalmaztatott, emberi sejt alapú kísérleti modellek használatával platformunk hihetetlenül hatékonyan teszteli az új terápiás lehetőségeket, hogy végső soron javítsa a betegek életét.”

„Nagy ötletekre és merész ambíciókra van szükségünk, ha végre hatásos megoldásokat akarunk kidolgozni a társadalom legnehezebb betegségeire, és Chrisnek a Nemzeti Translációs Tudományok Fejlesztési Központjának alapító igazgatójaként szerzett közel egy évtizedes tapasztalata tökéletes. alkalmas Vesalius küldetésére” – mondta Noubar Afeyan, Ph.D., a Flagship Pioneering alapítója és vezérigazgatója. „Stratégiai víziója olyan fejlődéshez vezetett a transzlációs tudományban, amely nagymértékben felgyorsította számos transzformációs gyógyszer kifejlesztését. A National Human Genome Research Institute-nál és a Mercknél végzett munkája révén mély tapasztalattal rendelkezik a genetikai célpontok felfedezésében is, amely tökéletesen megfelel az egészségügy következő nagy kihívásának.” 

A Vesalius jelentős előrehaladást ért el a genetikai körök azonosításában a betegek alpopulációin belül számos nehezen kezelhető betegségben, bizonyítva a megközelítés koncepcióját, és megnyitva a kaput számos különböző terápiás kategória előtt. A vállalat a következő két évben több mint 200 ember felvételére számít platformja és programjai előrehaladásának támogatására.