Új 1. fázisú klinikai vizsgálat gyermekkori központi idegrendszeri daganatok kezelésére

Az EpicentRx, Inc., a klinikai szakaszban működő gyógyszer- és eszközgyártó cég, a houstoni Texas Children's Cancer Centerrel együttműködve bejelentette, hogy megkezdődik az 1. fázisú tanulmány, amelynek célja az RRx-001, valamint a vezető kis molekula biztonságosságának és előnyeinek vizsgálata. irinotekán és temozolomid visszatérő vagy progresszív rosszindulatú szolid és központi idegrendszeri daganatokban szenvedő gyermekek számára. A PIRATE (NCT04525014) tanulmányt Holly Lindsay és Patricia Baxter orvosok tervezték és fejlesztették ki a Texas Children's Cancer Centerben, és 1 és 21 év közötti betegeket vonnak be, akik visszatérő vagy progresszív rosszindulatú elsődleges agy- vagy gerincvelődaganatban és szolid daganatban szenvednek. limfómák.        

A PIRATE-vizsgálat előzményei számos korábbi klinikai vizsgálaton alapultak, amelyek potenciális bizonyítékokat tártak fel arra vonatkozóan, hogy az RRx-001 növeli a kemoterápia leadását és a daganatok felvételét. A G-FORCE (NCT1) elnevezésű 02871843. fázisú klinikai vizsgálat és a BRAINSTORM (NCT1) elnevezésű 2. fázisú klinikai vizsgálat (NCT02215512) bizonyította az RRx-001 biztonságosságát, valamint a klinikai előny lehetséges bizonyítékát glioblasztómában vagy GBM-ben szenvedő, valamint agyban szenvedő felnőtt betegeknél. metasztázisok, ill.

A rákos sejtek úgy vannak programozva, hogy a test különböző szöveteibe utazzanak, ahol gátat hoznak létre a gyógyszerszállítás megakadályozása érdekében. A vizsgálat egyik hipotézise az, hogy az RRx-001 „normalizálhatja” a tumor mikrokörnyezetét, hatékonyabbá téve a tumor érrendszerét az irinotekán és a temozolomid szállításában, így azok hatékonysága megnő, miközben túlzottan stimulálja az immunsejteket, például a makrofágokat, hogy támadásba lendüljenek. a „ne egyél meg” CD47 jel antagonizmusa révén. Egy másik hipotézis az, hogy az RRx-001 megvédi a normál szöveteket, de nem a daganatokat, az irinotekán és a temozolomid toxicitásától.

„Izgatottan várjuk, hogy elindíthassuk ezt a vizsgálatot az RRx-001-gyel, és meghatározzuk a gyermekkori központi idegrendszeri daganatok lehetséges kezelésében betöltött szerepét” – mondta Tony R. Reid, MD, Ph.D., az EpicentrRx vezérigazgatója. „Ez a tárgyalás nem jöhetett volna létre a Texasi Gyermekrák Központ lelkes támogatása nélkül. Mivel a felnőttkori központi idegrendszeri daganatokon végzett klinikai vizsgálatok azt sugallják, hogy az RRx-001 előnyös lehet a gyermekpopulációban, a velük folytatott együttműködésünk bizonyítja a vállalat elkötelezettségét az adatok követése iránt, bárhová is vezetnek.

"Meggyőző preklinikai és klinikai indokok szólnak az RRx-001 biztonságosságáról és potenciális hatékonyságáról központi idegrendszeri daganatokban" - mondta Dr. Holly Lindsay, MD, a Baylor College of Medicine és vezető Hematológiai-onkológiai részlegének Gyermekgyógyászati ​​Tanszékének adjunktusa. Nyomozó. "A központi idegrendszeri daganatok előfordulását gyermekeknél különösen nehéz kezelni, és arra számítunk, hogy a PIRATE-tanulmány értékes adatokat fog generálni a jövőbeni kezelési döntések meghozatalához."