A CStone Pharmaceuticals ma bejelentette, hogy a kínai Nemzeti Gyógyászati Termékek Hivatala (NMPA) jóváhagyta a szelektív RET-gátló GAVRETO® (pralsetinib) kiegészítő új gyógyszeralkalmazását (sNDA) a RET-mutáns medulláris pajzsmirigyrák (MTC) és a RET-fúzió kezelésére. -pozitív pajzsmirigyrák (TC). A jóváhagyás kibővítette a GAVRETO jelzett javallatát Kínában az előrehaladott vagy metasztatikus RET-mutáns MTC-ben szenvedő, szisztémás terápiát igénylő, 12 éves vagy idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati betegekre, valamint előrehaladott vagy áttétes 12 éves vagy idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati betegekre. RET fúziós pozitív TC, aki szisztémás terápiát és radioaktív jód-refrakter kezelést igényel (ha radioaktív jódkezelés megfelelő).
A CStone partnere, a Blueprint Medicines által felfedezett GAVRETO egy erős és szelektív RET-gátló. A CStone kizárólagos együttműködési és licencszerződést kötött a Blueprint Medicines-szel a GAVRETO fejlesztésére és kereskedelmi forgalomba hozatalára Nagy-Kínában, amely magában foglalja Kínát, Hongkongot, Makaót és Tajvant.
Dr. Frank Jiang, a CStone elnök-vezérigazgatója elmondta: „Nagyon örülünk a GAVRETO sNDA jóváhagyásának, amely új kezelési lehetőséget kínál majd előrehaladott RET-mutáns medulláris pajzsmirigyrákban és RET fúziós pozitív pajzsmirigyrákban szenvedő kínai betegek számára. . Ezúton is szeretnénk külön köszönetet mondani az NMPA-nak a kiemelt felülvizsgálatért. A CStone mindig elkötelezett amellett, hogy innovatív terápiákat fejlesszen ki a rákos betegek kielégítetlen egészségügyi szükségleteinek kielégítésére. Továbbra is növelni fogjuk gyárunk klinikai értékét és potenciálját, és fokozzuk erőfeszítéseinket annak érdekében, hogy a betegeket világszerte kiváló minőségű, innovatív gyógyszerekkel lássuk el.”
Ming Gao professzor, az ARROW tanulmány vezető kutatója és a Tianjin Union Medical Center elnöke azt mondta: „A pajzsmirigyrák előfordulási aránya az elmúlt években emelkedett. Klinikailag korlátozottak a kezelési lehetőségek az MTC kezelésére, és sürgős szükség van precíziós terápiákra, különösen a RET-mutáns MTC-ben szenvedő betegek esetében. A GAVRETO robusztus és tartós daganatellenes aktivitást mutatott előrehaladott vagy metasztatikus RET-mutáns MTC-ben szenvedő kínai betegeknél, az általános biztonsággal összhangban a globális ARROW vizsgálat eredményeivel. A GAVRETO jelölt indikációinak bővítésével várjuk, hogy kielégítsük a pajzsmirigyrákos betegek kielégítetlen klinikai igényeit.”
Dr. Jason Yang, a CStone főorvosa elmondta: „Az sNDA NMPA jóváhagyása egy másik fontos mérföldkő számunkra, miután a GAVRETO-t jóváhagyták a lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus RET fúziós pozitív nem-kissejtes tüdőrákban szenvedő betegek kezelésére. . Köszönetet mondunk mindazon betegeknek és kutatóknak, akik hozzájárultak a GAVRETO kibővített indikációiban történő klinikai vizsgálatához. Folytatjuk a GAVRETO klinikai kutatásának előmozdítását többféle ráktípus kezelésére, hogy gyorsan előmozdíthassuk ezt az innovatív terápiát, amely több beteg javát szolgálja.”
Az sNDA jóváhagyása a globális fázis 1/2 ARROW vizsgálat eredményein alapul, amelynek célja a GAVRETO biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése RET fúziós pozitív NSCLC-ben, RET-mutáns MTC-ben és egyéb előrehaladott, RET fúzióval rendelkező szolid tumorokban szenvedő betegeknél. . A 12. április 2021-i adatzárási dátumig összesen 28 előrehaladott RET-mutáns MTC-ben szenvedő beteget vettek fel a kínai MTC regisztrációs áthidaló csoportjába a globális ARROW-vizsgálatban, és napi egyszeri 400 mg-os kezdő GAVRETO-dózist kaptak. A vizsgálati eredmények azt mutatták, hogy a megerősített objektív válaszarány (ORR) 26 RET-mutáns MTC-betegnél, akiknél mérhető betegség volt a kiinduláskor, 73.1% volt, ebből 3 teljes válaszreakció (CR) és 16 részleges válasz (PR) volt. A betegség-ellenőrzési arány (DCR) 84.6% volt, és a válaszokat a RET mutáció genotípusától függetlenül figyelték meg. A megerősített válaszreakciót mutató 19 betegnél a válasz medián időtartamát (DOR) nem érték el, és a 9 hónapos DOR arány 100% volt. A kalcitonin és a karcinoembrionális antigén (CEA) szintje jelentősen csökkent. A GAVRETO-t általában jól tolerálták, új biztonsági jeleket nem észleltek. A kínai regisztrációs áthidaló kohorsz eredményeit az Amerikai Pajzsmirigy Szövetség (ATA) 90. évi 2021. éves találkozóján, egy késői, szóbeli absztrakt ülésen mutatták be.
