Wire News

Génterápiás próba diabéteszes neuropátiára Az egyik legtöbbet letöltött cikk

A Helixmith ma bejelentette, hogy a „Génterápia diabéteszes neuropátiában: A VM202 randomizált, placebo-kontrollos fázis III. vizsgálata a humán hepatocita növekedési faktort kódoló plazmid DNS-ről” című kiadványuk a 10 legtöbbet letöltött cikk egyike volt a Clinical és Translational Science (CTS) 2021-ben. A CTS az American Society for Clinical Pharmacology & Therapeutics (ASCPT) hivatalos kiadványa, és kiemeli az eredeti kutatásokat, amelyek segítenek összekapcsolni a laboratóriumi felfedezéseket az emberi betegségek diagnosztizálásával és kezelésével. Dr. John Kessler, a Northwestern neurológiai professzora volt a tanulmány vezető szerzője. Ez volt az első 3. génterápiás fázis, amit valaha is végeztek fájdalom ellen. Alethea Gerding, az ASCPT ügyvezető szerkesztője szerint „A cikket több mint 3,000-szer töltötték le, ami azt jelenti, hogy világszerte széles olvasóközönséghez jutott el. A CTS elsődleges célja, hogy a transzlációs tudomány jelzőfényévé váljon, és az olyan cikkek, mint az Öné, egyértelműen megmutatják a fordítástudomány értékét.”

A cikkben a Helixmith Co. Ltd. által kifejlesztett VM202 (donaperminogene seltoplasmid) plazmid DNS, amely a humán HGF (hepatocita növekedési faktor) gént kódolja. hónappal az utolsó kezelési ciklus után, és a biztonságosság és a tolerálhatóság rendkívül kedvező volt, összhangban a korábbi tanulmányokkal. Az egyik klinikailag legfontosabb megállapítás mind a VMDN-003b, mind a II. fázisú vizsgálatban az, hogy a VM202 hatékonyabb volt azoknál az alanyoknál, akik nem kaptak pregabalint vagy gabapentint, amely a két leggyakrabban felírt gyógyszer a DPN területén.

Ezeknek az eredményeknek fontos klinikai vonatkozásai vannak, mivel az Egyesült Államokban több mint 4.2 millió emberről ismert, hogy fájdalmas DPN-ben szenved, és közel 1.3 millió beteget tekintenek refrakternek, ami azt jelenti, hogy a jelenleg rendelkezésre álló gyógyszerek nem hatnak rájuk (Painful Diabetic Neuropathia, GlobalData 2018). .

A Helixmith elindította a DPN, a REGAiN-3A (VMDN-1-003) második fázis 2-as próbaverzióját az Egyesült Államokban, és a legfontosabb eredményeket 2022 végéig kívánja közzétenni. A vállalat azt tervezi, hogy elindítja a DPN számára a 3. fázis harmadik fázisát. 2022 második felében.

A CTS-dokumentum főbb pontjai

• A VM202 (donaperminogene seltoplasmid) egy első osztályú, szabadalmaztatott, nem vírusos, potenciálisan regeneratív plazmid DNS génterápia, nem klinikai állati szempontból.

• A fájdalmas DPN-re vonatkozó 3. fázisú vizsgálatot két részből állították, az egyiket 9 hónapig (VMDN-003; ötszáz alany), a másikat pedig 3 hónappal 12 hónapig meghosszabbítva (VMDN-003b; 101 alany).

• A VM202 biztonságossága és tolerálhatósága továbbra is rendkívül kedvezőnek tűnik, összhangban a korábbi tanulmányokkal.

• Ezeknek az eredményeknek fontos klinikai vonatkozásai vannak, mivel az Egyesült Államokban több mint 4.2 millió emberről ismert, hogy fájdalmas DPN-ben szenved, és közel 1.3 millió betegről van szó, aki nem reagál arra, hogy a jelenleg rendelkezésre álló gyógyszerek nem hatnak rájuk.

A diabéteszes perifériás neuropátiáról

A fájdalmas DPN a diabetes mellitus gyakori és legyengítő szövődménye, amely jelentős negatív hatással van az életminőségre, az alvásra és a hangulatra. A jelenlegi terápiák palliatív jellegűek, és nem célozzák meg a fájdalmas DPN mögött meghúzódó mechanizmusokat. Ezenkívül a tüneti enyhülés gyakran korlátozott, és sok fájdalmas DPN-ben szenvedő beteg még mindig használ opioidokat.

Nyomtatásbarát, PDF és e-mail

Kapcsolódó hírek

A szerzőről

szerkesztő

Az eTurboNew főszerkesztője Linda Hohnholz. Székhelye a Hawaii állambeli Honoluluban található eTN főhadiszállása.

Írj hozzászólást