Az első jóváhagyott terápia a citopéniás myelofibrosis kezelésére

A CTI BioPharma Corp. bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a VONJO-t (pacritinib) közepes vagy magas kockázatú primer vagy másodlagos (post-polycythemia vera vagy posztesszenciális thrombocytemia) myelofibrosis kezelésére, vérlemezkeszámmal. 50 × 109/L alatt. A VONJO egy új orális kináz inhibitor, amely JAK2 és IRAK1 specifikus, de nem gátolja a JAK1-et. A VONJO ajánlott adagja 200 mg szájon át naponta kétszer. A VONJO az első olyan jóváhagyott terápia, amely kifejezetten a citopéniás myelofibrosisban szenvedő betegek szükségleteit célozza meg.             

"A VONJO mai jóváhagyása új standardot hoz létre a citopéniás myelofibrosisban szenvedő myelofibrosisos betegek ellátásában" - mondta John Mascarenhas, a New York-i Mount Sinai Icahn Orvostudományi Iskola Tisch Cancer Institute orvostudományi, hematológiai és orvosi onkológiai docense. . „A súlyos thrombocytopeniával járó myelofibrosisról, amelyet 50 × 109/l alatti vérlemezkeszámként határoznak meg, kimutatták, hogy rossz túlélési eredményeket és legyengítő tüneteket okoz. A korlátozott kezelési lehetőségek miatt ez a betegség sürgős kielégítetlen orvosi szükségletté vált. Örömmel látom, hogy egy új, hatékony és biztonságos kezelési lehetőség áll rendelkezésre ezen betegek számára.”

„Az Egyesült Államokban hozzávetőleg 21,000 50 myelofibrosisban szenvedő beteg van, akiknek kétharmada citopéniával (thrombocytopenia vagy vérszegénység) fordul elő, amelyek általában más jóváhagyott terápiák toxicitása miatt következnek be. Súlyos thrombocytopenia, amelyet 109 × 10/l alatti vérlemezkeszámként határoznak meg, a myelofibrosis teljes populációjának egyharmadában fordul elő, és különösen rossz a prognózisa. A VONJO jóváhagyásával izgatottak vagyunk, hogy most egy új terápiát kínálhatunk, amely kifejezetten citopéniás myelofibrosisban szenvedő betegek számára engedélyezett. A DRI-vel lebonyolított adósság- és jogdíj-tranzakcióink nyomán teljes finanszírozásban részesülünk a kereskedelmi forgalomba hozatalhoz, és alig várjuk, hogy XNUMX napon belül a VONJO-t, a potenciális legjobb terápiát a citopéniás myelofibrosisos betegek számára biztosíthassuk a betegek számára” – mondta Adam R. Craig. , M.D., Ph.D., a CTI Biopharma elnöke és vezérigazgatója. „Szeretnék köszönetet mondani azoknak a betegeknek, gondozóknak, a klinikai vizsgálatokat végző személyzetnek és a vizsgálóknak, akik lehetővé tették a VONJO klinikai vizsgálatait. Hálás vagyok a CTI csapatának is kemény munkájukért és odaadásukért, valamint a betegek szükségleteire való összpontosításukért.”

A gyorsított jóváhagyás a VONJO 3. fázisú, kulcsfontosságú PERSIST-2 vizsgálatának hatékonysági eredményein alapul myelofibrosisban szenvedő betegeken (a vérlemezkeszám 100 × 109/l vagy annál kisebb). A betegeket 1:1:1 arányban randomizálták, hogy naponta kétszer 200 mg VONJO-t (BID), napi egyszeri 400 mg VONJO-t (QD) vagy a legjobb elérhető terápiát (BAT) kapjanak. A JAK2 gátló korábbi kezelés megengedett volt. Ebben a vizsgálatban az 50 × 109/l alatti vérlemezkeszámú betegek csoportjában, akiket 200 mg BD-vel kezeltek, a betegek 29%-ánál csökkent a lép térfogata legalább 35%-kal, szemben a kapó betegek 3%-ával. legjobb elérhető terápia, amely magában foglalta a ruxolitinibet. A gyorsított jóváhagyás részeként a CTI-nek le kell írnia a klinikai előnyt egy megerősítő vizsgálat során. Ennek a jóváhagyást követő követelménynek a teljesítése érdekében a CTI azt tervezi, hogy befejezi a PACIFICA-próbát, amelynek eredményei 2025 közepére várhatók.

A napi kétszeri 20 mg VONJO bevételét követően a leggyakoribb mellékhatások (≥200%) a hasmenés, thrombocytopenia, hányinger, vérszegénység és perifériás ödéma voltak. A VONJO napi kétszeri 3 mg bevételét követően a leggyakoribb súlyos mellékhatások (≥200%) a vérszegénység, thrombocytopenia, tüdőgyulladás, szívelégtelenség, a betegség progressziója, láz és laphámsejtes karcinóma voltak.