Az FDA ritka betegségek gyógyszerének minősítést ad a T-sejtes limfóma kezelésére

A Dialectic Therapeutics, Inc., a texasi székhelyű klinikai szakaszban működő biotechnológiai vállalat, amely innovatív, új rákkezelési technológiák létrehozására összpontosít, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) ritka betegségek gyógyszerként minősítette a DT2216-ot a T-sejtek kezelésére. limfóma. A DT2216 a Dialectic első generációs vegyülete, amely a szabadalmaztatott és újszerű Antiapoptotic Protein Targeted Degradation (APTaD™) technológiai platform felhasználásával készült.

„Ez egy fontos mérföldkő a DT2216, vezető APTaD™ vegyületünk fejlesztésében. Az FDA azon döntése, hogy megadja a ritka betegségek gyógyszereinek minősítését, megerősíti meggyőződésünket, hogy a DT2216 ígéretes gyógymód lehet a T-sejtes limfómás betegek számára” – mondta Dr. David Genecov, a Dialectic elnöke és vezérigazgatója. „Különleges kielégítetlen igény mutatkozik azokra az emberekre, akiket ezzel a ritka rákkal diagnosztizáltak, mivel a jelenlegi jóváhagyott terápiáknak viszonylag alacsony a válaszadási aránya.”

A normál T-sejteknek BCL-XL expresszióra van szükségük ahhoz, hogy túléljék a csecsemőmirigy-szelekciót fejlődésük során. A csecsemőmirigy-szelekciót követően a BCL-XL normál T-sejtek már nem expresszálnak BCL-XL-t. Azonban sok T-sejtes limfóma újra expresszálja a BCL-XL-t neoplasztikus átalakulásának mechanizmusaként, és lehetővé teszi rosszindulatú daganatként való folyamatos túlélésüket. Tanulmányok kimutatták a BCL-XL jelentőségét a T-sejtes limfóma túlélésében. A Dialectic preklinikai vizsgálatokban kimutatta, hogy a DT2216 hatékony kezelés a T-sejtes limfómában.

Az FDA Orphan Products Fejlesztési Hivatala olyan gyógyszereknek és biológiai anyagoknak ad ritka betegségek gyógyszerként való minősítését, amelyeket ritka betegségek vagy olyan állapotok biztonságos és hatékony kezelésére, diagnosztizálására vagy megelőzésére szánnak, vagy olyan állapotok, amelyek kevesebb, mint 200,000 XNUMX embert érintenek az Egyesült Államokban a ritka betegségek gyógyszereinek minősítése bizonyos előnyökkel jár, beleértve a pénzügyi ösztönzőket a klinikai fejlesztés támogatására, valamint a hatósági jóváhagyással akár hét év piaci kizárólagosság lehetőségét is az Egyesült Államokban.