Új tanulmány engedélyezése az ALS kezelésére

A NeuroSense Therapeutics Ltd. ma bejelentette, hogy engedélyt kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságától (FDA) a PrimeC farmakokinetikai vizsgálatának megkezdésére egészséges felnőtt alanyokon. A PrimeC egy új elnyújtott felszabadulású orális készítmény, amely két, az FDA által jóváhagyott gyógyszer – a ciprofloxacin és a celekoxib – egyedi fix dózisú kombinációjából áll. A PrimeC-et úgy tervezték, hogy szinergikusan megcélozza az amyotrophiás laterális szklerózis (ALS) számos kulcsfontosságú mechanizmusát, amelyek hozzájárulnak a motoros neuronok degenerációjához, gyulladásához, vasfelhalmozódásához és az RNS szabályozás károsodásához, hogy potenciálisan gátolják az ALS progresszióját.     

A PrimeC-t az FDA és az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) ritka betegségek gyógyszerként minősítette. A NeuroSense befejezett egy fázis IIa klinikai vizsgálatot, amely sikeresen teljesítette biztonsági és hatékonysági végpontjait, beleértve a funkcionális és légzési romlás csökkentését, valamint az ALS-hez kapcsolódó biológiai markerek statisztikailag szignifikáns változásait, amelyek a PrimeC biológiai aktivitását jelzik. A Társaság azt tervezi, hogy 2 második negyedévében egy optimalizált dózissal és egy egyedi továbbfejlesztett formulával egy IIb fázisú kettős vak, placebo-kontrollos multinacionális vizsgálatot indít.

A farmakokinetikai vizsgálat (NCT05232461) egy I. fázisú, nyílt, randomizált, egyszeri dózisú, három kezelésből álló, három periódusos keresztezett vizsgálat, amelynek célja az élelmiszerek PrimeC biohasznosulására gyakorolt ​​hatásának értékelése az együtt adott ciprofloxacin tabletták biohasznosulásával összehasonlítva. és celekoxib kapszula 12 egészséges felnőtt alanynál az Egyesült Államokban.

„A IIa fázisú klinikai vizsgálatunk adatai megerősítették, hogy a PrimeC egy újszerű terápia, amely segíthet az ALS-ben szenvedőknek, és megszólíthat egy 3 milliárd dolláros piacot, ahol hatékonyabb kezelésre van szükség” – mondta Alon Ben-Noon, a NeuroSense vezérigazgatója. „Miközben arra készülünk, hogy a következő néhány hónapban megkezdjük a IIb. fázisú vizsgálatunkat, az FDA IND keretében végzett farmakokinetikai vizsgálatunk célja további adatok előállítása a PrimeC biohasznosulásával kapcsolatban, mivel az egészséges egyének táplálékfelvételére vonatkozik. Mélyen elköteleztük magunkat az ALS-ben szenvedő emberek életének javítása mellett, és büszkék vagyunk arra, hogy új lehetséges kezelési módot fejlesztettünk ki ennek az összetett betegségnek a kezelésére.” 

A NeuroSense a közelmúltban bejelentette a bostoni Massachusetts Általános Kórházzal folytatott együttműködésének harmadik szakaszát az új Neuron-eredetű exoszómák (NDE) területén, hogy tovább meghatározzák az ALS-hez kapcsolódó patológiákban bekövetkező biológiai változásokat és a PrimeC hatását a releváns célpontokra. A tanulmány eredményei 2 második negyedévében várhatók.

A NeuroSense az Alzheimer-kórban is előmozdítja a CogniC gyógyszerjelölt programjait, a StabiliC esetében pedig a Parkinson-kórra vonatkozó programokat. A preklinikai vizsgálatokból származó adatok 2 második felében várhatók, és az IND FDA-hoz benyújtott benyújtását követően a NeuroSense várhatóan 2022 első felében klinikai vizsgálatokat indít ezekben az indikációkban.