2021 második negyedévében az FDA elsőbbségi felülvizsgálatot adott a CTI NDA-nak a mielofibrózisban szenvedő betegek számára, akiknek a PDUFA dátuma 30. november 2021. A termékcímkézési megbeszélések során az FDA további klinikai adatokat kért, amelyeket benyújtott az ügynökségnek. 24. november 2021-én. Az FDA a mai napon arról tájékoztatta a Társaságot, hogy az adatszolgáltatást az NDA „jelentős módosításának” tekinti, ezért a PDUFA dátumát három hónappal meghosszabbították, hogy további időt biztosítsanak az adatok teljes körű felülvizsgálatára. az előterjesztést. Jelenleg a CTI-nek nincs tudomása az alkalmazás jelentős hiányosságairól.
A pacritinib egy új orális kináz inhibitor, amely JAK2, IRAK1 és CSF1R specifikus, de nem gátolja a JAK1-et. Az NDA-t a 3. fázisú PERSIST-2 és PERSIST-1, valamint a 2. fázisú PAC203 klinikai vizsgálatok adatai alapján fogadták el, különös tekintettel az ezekbe a vizsgálatokba bevont súlyosan thrombocytopeniás (a vérlemezkeszám kevesebb, mint 50 x 109/l) betegekre. akik napi kétszer 200 mg pakritinibet kaptak, beleértve mind a frontvonal kezelésben nem részesülő betegeket, mind a korábban JAK2-gátlókkal kezelt betegeket. A PERSIST-2 vizsgálatban a súlyos thrombocytopeniában szenvedő betegeknél, akiket naponta kétszer 200 mg pakritinibbel kezeltek, a betegek 29%-ánál csökkent a lép térfogata legalább 35%-kal, szemben a legjobb elérhető terápiát kapó betegek 3%-ával. , amely a ruxolitinibet tartalmazta; A betegek 23%-ánál az összes tünetpontszám legalább 50%-kal csökkent, szemben a legjobb elérhető terápiát kapó betegek 13%-ával. A pakritinibbel kezelt betegek ugyanabban a populációjában a nemkívánatos események általában alacsony fokúak voltak, szupportív kezeléssel kezelhetők, és ritkán vezettek a kezelés abbahagyásához. A vérlemezkeszám és a hemoglobinszint is stabilizálódott.
A myelofibrosis olyan csontvelőrák, amely rostos hegszövet kialakulását eredményezi, és thrombocytopeniához és vérszegénységhez, gyengeséghez, fáradtsághoz, valamint lép- és májnövekedéshez vezethet. Az Egyesült Államokban körülbelül 21,000 7,000 myelofibrosisban szenvedő beteg él, akik közül 50 súlyos thrombocytopeniában szenved (109 x 2/l-nél kisebb vérlemezkeszámként). A súlyos thrombocytopenia rossz túléléssel és magas tünetterheléssel jár, és előfordulhat a betegség progressziója vagy a más JAKXNUMX-gátlókkal, például a JAKAFI-val és az INREBIC-vel végzett gyógyszertoxicitás következtében.
MIT KELL ELVENI A CIKKBŐL:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
