A Hemab Therapeutics, egy biotechnológiai vállalat, amely súlyos, alulápolt vérzési és trombózisos betegségekre új generációs terápiákat fejleszt, ma bemutatta vezető jelöltjét, a HMB-001-et, egy új bispecifikus antitestet, amely alkalmas a Glanzmann Thrombasthenia (GT) és más ritka vérzési rendellenességek kezelésére. . A vállalat ígéretes preklinikai adatokat mutatott be a HMB-001-ről a 2022-es European Association for Haemophilia and Allied Disorders Virtuális Kongresszusán, amelyet 2. február 4-2022-én tartottak.
A konferencián a Hemab kiemelte a HMB-001 hatásmechanizmusát feltáró tanulmányok adatait cynomolgus majmokban és a GT-betegek vérlemezkéivel végzett kísérleteit. A HMB-001 in vivo szubkután egyszeri adagjai az endogén VIIa faktor (FVIIa) dózisfüggő felhalmozódását mutatták, a hatás tartóssága támogatta a heti vagy havi egyszeri adagolást. A TLT-1 fehérje, amely az aktivált vérlemezkék felszínén található a sérülés helyén, kimutatták, hogy jelen van a GT vérlemezkéken, és a HMB-001 lényegesen javítja az FVIIa által elősegített ex vivo GT vérlemezke-aggregációt egy TLT-1-függő betegségben. módon.
A felhalmozódást és az aktivitás-potenciálást kombinálva a HMB-001 olyan szintre hozza az endogén FVIIa aktivitását, amely a rekombináns VIIa faktorral (rFVIIa) szerzett klinikai tapasztalatok alapján terápiásán hatékonynak tekinthető. A HMB-001 egy bispecifikus antitest, amelynek egyik karja FVIIa-t köt már a páciens véráramában (endogén), a másik kar pedig TLT-1-et köt az aktivált vérlemezke felületén; ez hatékonyan és specifikusan toborozza az FVIIa-t az aktivált vérlemezke felszínére. Az FVIIa-t megkötő kar megakadályozza, hogy a szervezet lebontsa azt, és néhány nap leforgása alatt a véráramban elérhető koncentrációt új, magasabb egyensúlyi szintre emeli. Az FVIIa semleges kötődése azt jelenti, hogy továbbra is aktív, és szerepet játszhat a vérzéscsillapító dugók kialakításában. Az aktivált vérlemezkék megcélzásával az érkárosodás helyén magas koncentrációjú FVIIa-val (a TLT-1-en keresztül), a szervezet elegendő szerkezetileg szilárd építőelemet termel ahhoz, hogy egészséges vérzéscsillapító dugókat hozzon létre.
A Hemab a Haemnettel együttműködve, amely egészségügyi szakemberekkel, betegekkel, közösségekkel és más érdekelt felekkel dolgozik a vérzési rendellenességgel küzdő emberek életének kutatás, oktatás és kommunikáció révén történő javításán, a Hemab 2022 elejéig megkezdi a GT-ben szenvedő betegek természetrajzi vizsgálatait, hogy jobb legyen. megértse a vérzések gyakoriságát és típusait, az érintett egyének számát, a betegség változékonyságát, valamint az életre és élettartamra gyakorolt hatásokat.
A Hemab 1 végén megkezdi az 2/2022. fázisú klinikai vizsgálatot GT-ben szenvedő betegeken, hogy felmérje a HMB-001 biztonságosságát és hatékonyságát, kezdetben a vezető brit Phase 1 klinikai kutatócéggel, a Richmond Pharmacology Ltd.-vel együttműködve.
MIT KELL ELVENI A CIKKBŐL:
- A Hemab a Haemnettel együttműködve, amely egészségügyi szakemberekkel, betegekkel, közösségekkel és más érdekelt felekkel dolgozik a vérzési rendellenességgel küzdő emberek életének kutatás, oktatás és kommunikáció révén történő javításán, a Hemab 2022 elejéig megkezdi a GT-ben szenvedő betegek természetrajzi vizsgálatait, hogy jobb legyen. megértse a vérzések gyakoriságát és típusait, az érintett egyének számát, a betegség változékonyságát, valamint az életre és élettartamra gyakorolt hatásokat.
- TLT-1, a protein found on the surface of activated platelets at the site of injury, was confirmed to be present on GT platelets and HMB-001 was found to substantially improve FVIIa facilitated ex vivo GT platelet aggregation in a TLT-1-dependent manner.
- HMB-001 is a bispecific antibody, with one arm binding FVIIa already present in the patient’s bloodstream (endogenous) and the other arm binding TLT-1 present on the surface of the activated platelet.
