Az ACOU085-öt adták be az első, életkorral összefüggő halláskárosodásban (presbycusis) szenvedő betegnek egy 1b fázisú klinikai vizsgálatban Németországban. A folyamatban lévő vizsgálat átfogó be/kizárási kritériumainak megfelelő betegek előzetes szűrése majdnem befejeződött. A vizsgálat alapvető célkitűzése mellett, a gyógyszerjelölt biztonságosságának és tolerálhatóságának első alkalommal történő tesztelése embereken, szubjektív és objektív hallásvizsgálatok széles skáláját végzik a célelkötelezettség vizsgálatának támogatására.
Az ACOU085 egy szabadalmaztatott kis molekulájú, fülvédő gyógyszerjelölt, amely egy jól meghatározott molekuláris célpontot modulál, amely elsősorban a belső fül szenzoros sejtjeiben, az úgynevezett külső szőrsejtekben (OHC) expresszálódik. Az ACOU085 egyedülálló kettős hatásmechanizmussal rendelkezik: a molekula a hallásfunkció akut fokozását váltja ki, és a terminálisan differenciált OHC-k hosszú távú megőrzését kínálja. 2021 decemberében az Acousia Therapeutics CTA-t kapott a német BfArM-től az ACOU1 első emberen végzett, 085b fázisú klinikai vizsgálatának megkezdésére.
„Az Acousia ACOU085 fülvédő gyógyszerjelöltjének ez a következő lépése a presbycusisban szenvedő betegeken végzett vizsgálatok felé fontos mérföldkövet jelent azon utunkon, hogy a halláskárosodást kezelhető betegséggé tegyük” – mondja Dr. Tim Boelke, a vállalat vezérigazgatója és egészségügyi igazgatója.
„Rendkívül büszke vagyok arra, hogy hipotézisek által vezérelt tudományos munkánk csak 6 évvel azután, hogy elindítottunk egy teljes értékű de novo gyógyszerfejlesztési programot egy új, rendkívül innovatív gyógyszercélponton, mára klinikai stádiumba lép” – teszi hozzá Hubert Löwenheim, professzor. A Tübingeni Egyetem Fül-orr-gégészeti-Fej-Naksebészeti Tanszékének elnöke és az Acousia Therapeutics társalapítója.
MIT KELL ELVENI A CIKKBŐL:
- In addition to the principle objective of the study, testing the safety and tolerability of the drug candidate in humans for the first time, a wide array of subjective and objective hearing tests are being conducted to support the investigation of target engagement.
- ACOU085 is a proprietary small-molecule, otoprotective drug candidate that modulates a well-defined molecular target preferentially expressed in the sensory cells of the inner ear, the so-called outer hair cells (OHC).
- “I am extremely proud that our hypothesis-driven, scientific work is now moving into the clinical stage only 6 years after initiating a full-fledged de novo drug development program on a novel, highly innovative drug target,”.
