Pozitív klinikai adatok a degeneratív porckorongbetegség sejtterápiájáról

A DiscGenics, Inc., a klinikai stádiumban lévő biogyógyszeripari vállalat, amely regeneratív sejtalapú terápiák fejlesztésére összpontosít, amelyek enyhítik a fájdalmat és helyreállítják a gerinc degeneratív betegségeiben szenvedő betegek funkcióját, ma bejelentette, hogy bemutatja a folyamatban lévő 1/2. fázisú klinikai vizsgálatának pozitív időközi adatait. Az IDCT (rebonuputemcel), egy allogén injektálható diszogén sejtterápia a degeneratív lemezbetegség (DDD) kezelésére, a Spine Summit 2022-ben.    

A vizsgálat elsődleges hatékonysági végpontját (n=60) sikerült elérni, a hátfájás statisztikailag szignifikáns javulását figyelték meg a nagy dózisú IDCT csoportban. Ezeknél a betegeknél a derékfájás pontszáma >30%-kal javult a 100 mm-es vizuális analóg skálán (VAS) mérve a 12. héten (–54.53% [–69.46, –39.60], p=0.0056), 26 (–50.94% [– 66.10, –35.78], p=0.0140), és 52 (–62.79% [–77.13, –48.46], p=0.0005).

Ugyanezen időpontokban a nagy dózisú IDCT klinikailag jelentős, statisztikailag szignifikáns javulást eredményezett az Oswestry rokkantsági index (ODI) által mért funkcióban és az EQ-5D Index Score által mért életminőségben.

Fontos, hogy az IDCT-kezelési csoportokban egyetlen alany sem tapasztalt súlyos, kezelésből eredő nemkívánatos eseményeket (TEAE).

„Nagyon biztatnak bennünket ezek az átmeneti klinikai adatok. Nemcsak erős biztonsági profilt és drámai fájdalomcsökkenést tapasztalunk a korai és egy éven át tartó dózisválasz mellett azoknál a betegeknél, akik nagy dózisú IDCT-t kaptak, hanem gyors, jelentős és tartós javulást is tapasztalunk. a működésben és az életminőségben” – mondta Kevin T. Foley, MD, a DiscGenics osztály főorvosa és a Semmes-Murphy Neurologic & Spine Institute elnöke. „A 78 hetes és a 104 hetes végső adatok leolvasására várva reméljük, hogy tartós és érdemi javulást tapasztalunk ezen életet megváltoztató intézkedések mindegyikében.”

A fájdalom, a funkció és az életminőség javulása az injekció beadása után egy évvel meghaladta az úgynevezett minimális klinikailag fontos különbségeket (MCID), amelyek a klinikai beavatkozásban bekövetkezett, a páciens számára jelentős változásokat tükröznek.

„A fájdalom, a funkció és az életminőség terén tapasztalható jelentős és tartós javulás kritikus mutatói annak, hogy az IDCT-nek meg kell változtatnia a DDD-s betegek ellátásának paradigmáját” – mondta Flagg Flanagan, a szövetség vezérigazgatója és elnöke. Board for DiscGenics. „A DiscGenics elkötelezett és tehetséges csapata ennek a technológiának a menedzsereként fáradhatatlanul azon dolgozik, hogy az IDCT-t a klinikai és szabályozási folyamaton keresztül a kereskedelmi forgalomba hozatalig vezesse be, azzal a végső céllal, hogy javítsa a krónikus alacsony betegség legyengítő hatásaitól szenvedő emberek millióinak életét. hátfájás."

A DiscGenics folyamatban van a 78. és 104. héten végzett betegkövetési vizitek adatainak elemzése. A Társaság a teljes adatkészletet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának (FDA) Szövet- és Fejlett Terápiás Hivatalának (OTAT) szándékozik benyújtani megfontolásra a 2. fázis végi találkozó, amelynek célja 2022 második fele.

Eközben a DiscGenics tovább bővíti házon belüli gyártási képességeit, hogy a sejtjei készen álljanak a jövőbeni klinikai és/vagy kereskedelmi alkalmazásra, az FDA által végzett adatok felülvizsgálatának eredményétől függően.