Az InnoCare Pharma, a vezető biofarmakon cég ma bejelentette, hogy a Bruton-féle tirozin-kináz (BTK) gátló orelabrutinib II. fázisú klinikai vizsgálata során az első beteget beadták az elsődleges immunthrombocytopenia (ITP) kezelésére Kínában.
Az elsődleges immunthrombocytopenia (ITP), más néven idiopátiás thrombocytopeniás purpura, egy szerzett immunmediált betegség, amelyet a perifériás vérlemezkeszám csökkenése jellemez, ami növeli a zúzódások és vérzések kockázatát [i]. Az ITP fő patogenezise a vérlemezke autoantigénekkel szembeni immuntolerancia elvesztése. Ez az immunintolerancia fokozott vérlemezke-pusztuláshoz és autoantitestek és citotoxikus T-limfociták általi csökkent vérlemezke-termeléshez vezet a megakariocitákból.
A betegek csak mintegy 70%-a reagál az első vonalbeli kezelésekre, a betegek egy része még mindig refrakter vagy relapszus a kombinált terápia után, ezért új terápiás célpontok feltárása szükséges. A BTK gátlása csökkentheti a vérlemezke-pusztulást azáltal, hogy gátolja a B-sejt aktivációt és az autoantitest termelést.
Az ITP éves incidenciája felnőtteknél körülbelül 2-10 új eset/100,000 60 ember[ii],[iii]. A XNUMX év feletti idősek fokozottan ki vannak téve az ITP kockázatának, és a fogamzóképes nők nagyobb kockázattal járnak, mint az azonos korcsoportba tartozó férfiak.
Dr. Jasmine Cui, az InnoCare társalapítója, elnök-vezérigazgatója elmondta: „A világon egyetlen BTK-gátlót sem hagytak jóvá ITP-ben szenvedő betegek kezelésére. A BTK kulcsfontosságú kináz a B-sejt-receptor jelátviteli útvonalában, amely nélkülözhetetlen a B-limfociták, makrofágok és más immunsejtek aktiválásához, valamint az ITP kóros folyamatában az antitestek termeléséhez. Az orelabrutinib magas célszelektivitással és biztonsági profillal rendelkezik, ami várhatóan új kezelési lehetőségeket kínál az ITP-s betegek számára.”
MIT KELL ELVENI A CIKKBŐL:
- BTK is a key kinase in the B cell receptor signaling pathway, which is essential for the activation of B lymphocytes, macrophages and other immune cells as well as the production of antibodies in the pathological process of ITP.
- Primary immune thrombocytopenia (ITP), also referred to as idiopathic thrombocytopenic purpura, is an acquired immune mediated disorder characterized by a decrease in peripheral blood platelet counts, resulting in an increased risk of bruising and bleeding[i].
- Jasmine Cui, the co-founder, Chairwoman and CEO of InnoCare said, “No BTK inhibitor has been approved for the treatment of patients with ITP in the world.
