Kattintson ide, ha ez a sajtóközleménye!

A csontvelőrák vizsgálatát meghosszabbították

A CTI BioPharma Corp. ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) meghosszabbította a pakritinibre vonatkozó új gyógyszer-alkalmazás (NDA) felülvizsgálati időszakát közepes vagy magas kockázatú elsődleges vagy másodlagos (post-polycythemia vera) felnőtt betegek kezelésére. vagy posztesszenciális thrombocythemia) myelofibrosis (MF) <50 × 109/l kiindulási thrombocytaszámmal. A vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) intézkedési határidejét három hónappal meghosszabbították, 28. február 2022-ig.

Nyomtatásbarát, PDF és e-mail

2021 második negyedévében az FDA elsőbbségi felülvizsgálatot adott a CTI NDA-nak a mielofibrózisban szenvedő betegek számára, akiknek a PDUFA dátuma 30. november 2021. A termékcímkézési megbeszélések során az FDA további klinikai adatokat kért, amelyeket benyújtott az ügynökségnek. 24. november 2021-én. Az FDA a mai napon arról tájékoztatta a Társaságot, hogy az adatszolgáltatást az NDA „jelentős módosításának” tekinti, ezért a PDUFA dátumát három hónappal meghosszabbították, hogy további időt biztosítsanak az adatok teljes körű felülvizsgálatára. az előterjesztést. Jelenleg a CTI-nek nincs tudomása az alkalmazás jelentős hiányosságairól.

A pacritinib egy új orális kináz inhibitor, amely JAK2, IRAK1 és CSF1R specifikus, de nem gátolja a JAK1-et. Az NDA-t a 3. fázisú PERSIST-2 és PERSIST-1, valamint a 2. fázisú PAC203 klinikai vizsgálatok adatai alapján fogadták el, különös tekintettel az ezekbe a vizsgálatokba bevont súlyosan thrombocytopeniás (a vérlemezkeszám kevesebb, mint 50 x 109/l) betegekre. akik napi kétszer 200 mg pakritinibet kaptak, beleértve mind a frontvonal kezelésben nem részesülő betegeket, mind a korábban JAK2-gátlókkal kezelt betegeket. A PERSIST-2 vizsgálatban a súlyos thrombocytopeniában szenvedő betegeknél, akiket naponta kétszer 200 mg pakritinibbel kezeltek, a betegek 29%-ánál csökkent a lép térfogata legalább 35%-kal, szemben a legjobb elérhető terápiát kapó betegek 3%-ával. , amely a ruxolitinibet tartalmazta; A betegek 23%-ánál az összes tünetpontszám legalább 50%-kal csökkent, szemben a legjobb elérhető terápiát kapó betegek 13%-ával. A pakritinibbel kezelt betegek ugyanabban a populációjában a nemkívánatos események általában alacsony fokúak voltak, szupportív kezeléssel kezelhetők, és ritkán vezettek a kezelés abbahagyásához. A vérlemezkeszám és a hemoglobinszint is stabilizálódott.

A myelofibrosis olyan csontvelőrák, amely rostos hegszövet kialakulását eredményezi, és thrombocytopeniához és vérszegénységhez, gyengeséghez, fáradtsághoz, valamint lép- és májnövekedéshez vezethet. Az Egyesült Államokban körülbelül 21,000 7,000 myelofibrosisban szenvedő beteg él, akik közül 50 súlyos thrombocytopeniában szenved (109 x 2/l-nél kisebb vérlemezkeszámként). A súlyos thrombocytopenia rossz túléléssel és magas tünetterheléssel jár, és előfordulhat a betegség progressziója vagy a más JAKXNUMX-gátlókkal, például a JAKAFI-val és az INREBIC-vel végzett gyógyszertoxicitás következtében.

Nyomtatásbarát, PDF és e-mail

A szerzőről

Linda Hohnholz, az eTN szerkesztője

Linda Hohnholz munkája kezdete óta ír és szerkeszt cikkeket. Ezt a veleszületett szenvedélyt olyan helyeken alkalmazta, mint a Hawaii Pacific University, a Chaminade University, a Hawaii Children's Discovery Center és most a TravelNewsGroup.

Írj hozzászólást