A Prime Medicine, Inc., a Prime Editing ígéretének teljesítésére alapított társaság, a mai napon bejelentette, hogy a legújabb tudományos kutatások alapján képességekkel bővíti platformját.

„Nagyon izgatottak vagyunk, hogy olyan fejlesztések jelennek meg, amelyek tovább növelik a Prime Editing terápiás megközelítésének megvalósíthatóságát” - mondta Keith Gottesdiener, a Prime Medicine vezérigazgatója. „Ezek a fejlesztések, egy már úttörő alaptechnológián felül, valószínűleg növelni fogják a Prime Editing hatékonyságát, és kiszélesítik azokat a területeket, ahol a Prime Editing működhet, potenciálisan kiterjesztve elérhetőségünket további betegségekre, amelyekre még egyetlen génszerkesztési módszer sem volt képes. megszólítani. ”

A külső tudósok ezen új előrelépéseivel, valamint a Prime Medicine belső fejlesztőcsapatának folyamatos erőfeszítéseivel a vállalat elvárja, hogy tovább optimalizálja a Prime Editing sokoldalúságát, pontosságát és hatékonyságát. A Nature Biotechnology and Cell legutóbbi tanulmányaiban leírt képességek hatékonyabb terápiák kifejlesztését tehetik lehetővé a jobb génszerkesztési tevékenység révén.

Az egyik előrelépés egy optimalizált Prime Editing Guide RNS (pegRNA). A Prime Editing egy pegRNS molekulát használ a géncél megtalálására és a kívánt javítás vagy szerkesztés irányítására. A Nature Biotechnology-ban 4. október 2021-én megjelent cikkben David R. Liu, a Prime Medicine egyik alapítója vezette szerzők kimutatták, hogy az optimalizált, tervezett pegRNS-ek (epegRNS-ek) többszörösen javíthatják a szerkesztési folyamat hatékonyságát.

A vállalat a közelmúltban leírt stratégiákat is követi a hatékonyság javítása érdekében egy specifikus DNS -javítási útvonal modulálásával. A Cellben október 14 -én megjelent cikkben, 2021 -ben a Liu és Britt Adamson vezette szerzők azonosítottak egy specifikus DNS -javítási útvonalat, az úgynevezett mismatch repair pathway -t, amely erőteljesen javítja az elsődleges szerkesztési hatékonyságot. Megmutatták, hogy a szerkesztési tevékenység többszörösére növelhető, és a nemkívánatos melléktermékek többszörösére csökkenthetők, ha több megközelítésen keresztül modulálják az eltérés javítási útvonalát.

A Prime Medicine kereskedelmi jogokkal rendelkezik a Broad Institute of MIT -től és a Harvardtól, hogy a Prime Editing -t emberi terápiás célokra használja, míg a tudósok és a vállalatok világszerte továbbra is használják a Prime Editing -t kutatási célokra és más alkalmazásokra.

MIT KELL ELVENI A CIKKBŐL:

“These advancements, on top of an already groundbreaking foundational technology, are likely to increase the efficiency of Prime Editing, and will broaden the areas where Prime Editing might work, potentially extending our reach to additional diseases that no gene editing approach has yet been able to address.
A Prime Medicine kereskedelmi jogokkal rendelkezik a Broad Institute of MIT -től és a Harvardtól, hogy a Prime Editing -t emberi terápiás célokra használja, míg a tudósok és a vállalatok világszerte továbbra is használják a Prime Editing -t kutatási célokra és más alkalmazásokra.
Prime Editing uses a pegRNA molecule to find the gene target and to direct the desired repair or edit.