A Paradigm Biopharmaceuticals ma bejelentette amerikai klinikai vizsgálati programjának hivatalos elindítását országszerte becslések szerint 56 tervezett klinikai vizsgálati hellyel, a 3. fázisú pivotális vizsgálat lefolytatására, a Pentosan Polysulfate Sodium (PPS) regisztrációjának támogatására térdízületi gyulladás (OA) kezelésére. .
A 2014-ben alapított Paradigm Biopharmaceuticals sikeresen azonosította, újrahasznosította és szabadalmaztatta a PPS-t a váz- és izomrendszeri betegségekhez kapcsolódó fájdalom és gyulladás kezelésére, beleértve az osteoarthritist (Zilosul® védjegy alatt) és a ritka betegséget, a mukopoliszacharidózist.
A Paradigm kiterjeszti egyesült államokbeli tevékenységét, hogy támogassa az OA program regisztrációs tanulmányait. Ezzel egyidejűleg a Paradigm bejelenti a Zilosul® 3. fázisú klinikai vizsgálati hálózatának aktiválását a térd osteoarthritis kezelésére. Ez jelentős, mivel az osteoarthritis a fogyatékosság leggyakoribb oka a felnőttek körében, és több mint 72 millió embert érint az Egyesült Államokban, Kanadában, az EU-5-ben és Ausztráliában.1,2
Ennek a vizsgálatnak a célja a fájdalom és a funkció változásának mérése a szubkután PPS injekcióval, összehasonlítva a placebo szubkután injekcióival a kOA fájdalomban szenvedő résztvevőknél. Ez egy 2 szakaszból álló, adaptív, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú (US/AUS/UK/EU) vizsgálat, amely a PPS dózisát és kezelési hatását értékeli kOA fájdalomban szenvedő résztvevőknél.
Az 1. szakasz a 2b. fázis dóziskiválasztását foglalja magában, ahol a résztvevők véletlenszerűen 1 PPS adagolási rend közül 3-et vagy placebót kapnak 6 héten keresztül. Az 1. szakasz elsődleges célja a 2. szakaszban használatos dózis kiválasztása, a kiválasztott dózis a hatékonyság és a biztonság optimális egyensúlyán alapul.
Az 1. szakasz résztvevőit véletlenszerűen osztják ki a következőkre:
• 1.5 mg/kg az ideális testsúlyra (IBW) számítva, hetente kétszer
• 2 mg/kg IBW PPS hetente egyszer + placebo hetente egyszer
• Rögzített adag (100/150mg/180mg PPS ≤65/≥65 és ≤90/>90 kg IBW) hetente egyszer + placebo hetente egyszer
• Placebo hetente kétszer
A 2. szakaszban a résztvevőket 1:1 arányban randomizálják, hogy a kiválasztott PPS adagolási rendet vagy placebót kapják 6 hétig.
A pivotális vizsgálat elsődleges végpontja a WOMAC® fájdalom 56. napján bekövetkezett változás a kiindulási értékhez képest, ami másodlagos kimenetelekkel jár, beleértve a WOMAC® fájdalom és funkció 168. napján bekövetkezett változást a kiindulási értékhez képest a WOMAC® fájdalom és funkció, a betegek globális benyomása a változásról és az életminőségről. .
"A 3. fázis aktiválása a térd OA klinikai vizsgálatában az Egyesült Államokban jelentős lépést jelent a Paradigm globális vezető szerepének növekedésében a meglévő gyógyszerek újrahasznosításában." – mondja Dr. Donna Skerrett ideiglenes vezérigazgató. "Biztató adatok azt mutatják, hogy a PPS nem csak a fájdalomkezelésben való eligazodásban hatékony kezelés, hanem a betegségmódosítási lehetőségek csökkentésében is, ami jelentős orvosi áttörés az osteoarthritis kezelésében."
A klinikai K+F intelligens és agilis megközelítését alkalmazva a Paradigm tapasztalt csapata erős és sikeres együttműködést épített ki és tartott fenn a terület vezető klinikai kutatóival. Az FDA által jóváhagyott gyógyszerek újrahasznosításával a Paradigm célja, hogy lerövidítse a kiválasztott alkalmazások gyógyszerfejlesztési ciklusidejét, és minimalizálja a fejlesztési költségeket. A Paradigm együttműködik a PPS szabadalmaztatott és egyetlen, az FDA által jóváhagyott gyártójával, a bene pharmaChem-mel, és kizárólagos szállítási szerződésekkel rendelkezik.
Simon White, a befektetői kapcsolatok igazgatója kiemelte, hogy ez a „piaci megközelítés segít a paradigmában skálázni a gyógyszerfejlesztés költségeit, és további hangsúlyt és erőforrásokat fordítani a gyógyszeralkalmazás és a klinikai program globális harmonizálására, amelynek célja a Zilosul egyesült államokbeli és más országokban történő bevezetésének felgyorsítása. globális piacokon.”